1.沙丙蝶呤

沙丙蝶呤通過抑制四氫生物蝶呤合成酶的活性，減少神經(jīng)遞質(zhì)前體氨基酸的代謝，從而增加其在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的濃度，改善腦內(nèi)神經(jīng)遞質(zhì)平衡。臨床應(yīng)用包括遺傳性高苯丙氨酸血癥、四氫生物蝶呤缺乏癥等。主要用于治療遺傳性高苯丙氨酸血癥、四氫生物蝶呤缺乏癥等代謝障礙性疾病。

2.靶向治療

靶向治療是利用特定的分子靶點選擇性地殺死癌細(xì)胞的一種方法。例如，針對EGFR突變的非小細(xì)胞肺癌可選用厄洛替尼；具體劑量需根據(jù)患者體重及病情調(diào)整。適用于多種實體瘤，如結(jié)腸癌、乳腺癌等，能夠精準(zhǔn)打擊腫瘤細(xì)胞而不傷害正常組織。

3.免疫調(diào)節(jié)治療

免疫調(diào)節(jié)治療旨在恢復(fù)機體免疫系統(tǒng)的正常功能或抑制異常免疫反應(yīng)。例如，利妥昔單抗可用于治療自身免疫性疾病；使用時應(yīng)嚴(yán)格控制劑量以防產(chǎn)生耐藥性。主要應(yīng)用于自身免疫性疾病、感染性疾病以及某些類型的癌癥。

4.基因療法

基因療法涉及將健康基因引入患者體內(nèi)以取代缺失或異常基因。例如，CRISPR-Cas9技術(shù)可用于修復(fù)致病基因突變；實施前須評估風(fēng)險并制定個性化方案。目標(biāo)是糾正導(dǎo)致特定遺傳疾病的基因缺陷，如囊性纖維化或鐮狀細(xì)胞性貧血。

5.干細(xì)胞移植

干細(xì)胞移植涉及從捐獻(xiàn)者獲取健康的造血干細(xì)胞，并將其注入患者體內(nèi)以重建受損的血液系統(tǒng)。例如，異基因造血干細(xì)胞移植常用于白血病治療；移植前后需要密切監(jiān)測感染風(fēng)險。主要針對血液系統(tǒng)疾病，如白血病、骨髓增生異常綜合征等，也可用于某些遺傳性疾病。

在接受任何上述提及的治療之前，必須進(jìn)行全面的身體檢查和相關(guān)實驗室檢測，以確保身體健康狀況適合接受相應(yīng)治療。同時，在治療期間，應(yīng)注意飲食均衡，避免食用可能會影響藥物效果的食物。